Китайски учени постигнаха пробив в лечението на рядко генетично заболяване с нова технология за редактиране на РНК

Китайски изследователи отбелязаха исторически успех в сферата на съвременната медицина. Те разработиха иновативна технология за редактиране на РНК, наречена LEAPER. Този научен пробив е насочен към лечението на мускулната дистрофия на Дюшен (DMD). Това е изключително тежко и рядко наследствено заболяване. Подробностите за технологията бяха публикувани на 10 юни в престижното научно списание Cell.

Технологията LEAPER е първата разработена в Китай система за редактиране на РНК, която навлиза в клинични изпитвания. Това постижение поставя страната на водеща позиция в глобалните биотехнологии. За първи път в световен мащаб подобен подход се използва за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен. Досега това заболяване се смяташе за почти нелечимо с традиционните методи.

Мускулната дистрофия на Дюшен се причинява от специфични генетични мутации. Те водят до прогресивна мускулна атрофия и пълна загуба на двигателните функции. Симптомите обикновено се проявяват в ранна детска възраст. Пациентите постепенно губят способността си да ходят самостоятелно. В много случаи те умират преждевременно вследствие на дихателна или сърдечна недостатъчност. Подобно на случая, в който бебе получи първата в света генна терапия за епилепсия, науката търси решения за най-малките.

Китай е сред държавите с най-голям брой пациенти с това заболяване. Това се дължи на многобройното население на страната. Наличните до момента терапии могат единствено да забавят развитието на болестта. Те обаче не могат да осигурят пълно излекуване на засегнатите лица. Мускулната дистрофия на Дюшен се счита за едно от най-трудните предизвикателства в генната терапия. Причиняващият я ген е прекалено голям за традиционните методи за пренос. Допълнително затруднение създават над 7000 известни патогенни мутации.

Новата технология е разработена от екип на лабораторията „Чанпин“ и Пекинския университет. Ръководителят на проекта Уей Уъншън разясни функциите на новата система:

Системата LEAPER може прецизно да открива дефектните генетични инструкции в мускулните клетки, да коригира грешките и да възстановява производството на функционални белтъци, което помага за възстановяване на мускулната функция.

За разлика от традиционните методи, LEAPER не изисква въвеждане на външни редактиращи ензими. Системата използва специално проектирани РНК молекули за активиране на естествени клетъчни ензими. Тези ензими извършват прецизните корекции директно в организма. Този подход значително опростява терапията и повишава нейната обща безопасност. Китайските учени постигат успехи и в други области, като например когато китайски учени създадоха „молекулярен мост“ за лечение на рак.

В сътрудничество с други научни институции бяха разработени експериментални лекарства. В проекта участваха Кунминският научно-технологичен университет и шанхайският университет „Дзяотун“. Резултатите от първите клинични изпитвания са изключително обещаващи. Три деца, включени в изследването, показаха значително и устойчиво подобрение на двигателните си функции. Този успех е отчетен по време на едногодишен период на активно наблюдение.

Директорът на лабораторията „Чанпин“ Сие Сяолян подчерта важността на фундаменталните изследвания за медицината:

Разработването на платформата LEAPER демонстрира потенциала на фундаменталните научни изследвания за създаването на ново поколение терапии.

Според него новата технология може да донесе надежда на много пациенти. Тя е приложима при редица тежки заболявания, които досега са били нелечими. Разработката на LEAPER бележи нов етап в персонализираната медицина. Системата се адаптира към нуждите на конкретните клетки. Това намалява риска от нежелани странични ефекти. Учените вярват, че този метод ще промени бъдещето на генното редактиране. Проектът обединява усилията на водещи изследователски центрове в Китай. Той доказва, че иновациите могат да решават сложни медицински проблеми.