Одобриха първото в света хапче за висок холестерол с действие на инжекция

Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри първото по рода си хапче за намаляване на високия лош (LDL) холестерол. Това лекарство е четвъртият PCSK9 инхибитор, получил разрешение за употреба в САЩ. То обаче е първото, което се предлага под формата на таблетка. Медикаментът, наречен енлицитид (enlicitide), блокира специфичен протеин в човешкия организъм. Това улеснява изчистването на лошия холестерол от кръвния поток. Пациентите ще приемат по една таблетка всеки ден. Това е дългоочаквана алтернатива на досегашните подкожни инжекции. Лекарството е първият по рода си таблетен PCSK9 инхибитор за понижаване на лошия холестерол.

Новата терапия действа по различен биологичен модел спрямо традиционните статини. Това позволява на пациентите да използват и двете лекарства едновременно. Те действат чрез два различни механизма за постигане на една и съща цел. Съвременната наука приема за аксиома, че по-ниският холестерол означава по-нисък риск от сърдечни заболявания.

Светкавичното произнасяне за хапчето е “продиктувано от огромния социален интерес за превръщането на мощните кардиологични биологични инжекции в достъпно ежедневно хапче”.

Процедурата по одобрение премина по ускорен механизъм за бърз достъп до иновативни терапии. Медикаментът енлицитид е одобрен за рекордно краткия период от по-малко от един месец. Обичайното средно време за подобни административни решения е около 10 месеца. Дори стандартните ускорени процедури отнемат между 6 и 7 месеца. FDA взе това решение светкавично, защото проучванията категорично доказват ефекта на таблетката. Клиничните изпитвания показват, че таблетката сваля нивата на лошия холестерол с 56-59%. В кардиологията рязкото спадане на LDL се счита за сигурен признак за намаляване на риска от инфаркт.

Проучванията за безопасност и ефикасност са отнели години работа преди финалното разглеждане. Решението на регулатора се основава на две проучвания в късен етап. В тях са участвали общо над 3200 възрастни пациенти. Тези хора вече са приемали максимално поносимите дози статини. Високият холестерол остава сериозна заплаха, тъй като често протича без видими симптоми. Досега процесът на блокиране на PCSK9 протеина беше възможен само чрез големи биологични молекули. Те се инжектираха подкожно на всеки две седмици.

Учените успяха да създадат миниатюрна молекула, която издържа на стомашните киселини. Тя преминава в кръвта и изпълнява същата функция като инжекцията. Проф. Арман Постаджиян подчертава, че нивата на лошия холестерол трябва да се следят строго. FDA определя новото лекарство като съпътстваща терапия към диета и физическа активност. Одобрението е за възрастни пациенти с първична хиперхолестеролемия, включително хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия.

Това състояние не причинява болка, но е основен рисков фактор за здравето. Излишният холестерол се натрупва по вътрешните стени на артериите. Образуват се твърди плаки, които стесняват кръвоносните съдове. Ако съд към сърцето се запуши напълно, се стига до инфаркт. Блокирането на съд към мозъка води до инсулт. При много хора черният дроб произвежда твърде много холестерол по рождение. Генетично високият холестерол се наследява по аутозомно-доминантен път.

Вероятността родител с уязвим ген да го предаде на детето си е 50%. Именно за тези тежки случаи е разработено новото хапче. От него ще се възползват и хора с висок риск, при които статините не са достатъчни. Лекарството е подходящо и за пациенти, които не желаят да си поставят инжекции. В клиничните изпитвания честотата на страничните ефекти е била сходна с тази при плацебо. Това потвърждава много добрия профил на безопасност на медикамента.