Доц. Здравка Медарова: Контролът над метастазите е новият научен хоризонт за лечението на рака

Доцент Здравка Медарова е доцент по радиология в Harvard Medical School и водещ изследовател в областта на онкологията. Нейната работа адресира най-резистентния проблем в съвременната медицина – метастатичния процес. Тя е научен съосновател и главен научен директор на биотехнологичната компания TransCode Therapeutics. Екипът ѝ разработва иновативната терапия TTX-MC138, която цели да промени начина на лечение на солидните тумори.

Основният фокус на изследванията е некодиращата РНК miR-10b. Тази молекула не произвежда протеини, но контролира експресията на гени, свързани с агресивното туморно поведение. Връзката между miR-10b и разпространението на ракови клетки беше установена още през 2007 г. През 2013 г. екипът на доц. Медарова доказа, че потискането на тази молекула ограничава новите метастази. Терапията въздейства директно върху способността на клетките да се разпространяват в организма.

В основата на нашата стратегия стои некодиращата РНК miR-10b – регулаторна молекула, която не кодира протеини, а контролира експресията на гени, свързани с туморното поведение.

Разработеният терапевтичен кандидат представлява антисенс олигонуклеотид (ASO). Той е проектиран за специфично инактивиране на miR-10b. Традиционната фармакология обикновено се насочва към протеините, които са крайният резултат от генната програма. РНК-базираните терапии обаче позволяват намеса на много по-ранно регулаторно ниво. Подходът на доц. Медарова позволява едновременно повлияване на цяла мрежа от гени. Това разширява терапевтичния хоризонт далеч отвъд класическите таргети в онкологията.

Традиционната фармакология работи основно на нивото на протеините – крайния резултат от генната програма. РНК терапиите дават възможност за намеса на по-ранно регулаторно ниво.

Критично предизвикателство в тази област винаги е било доставянето на молекулите до туморите. Екипът е разработил специализирана платформа, която позволява системно приложение и ефективно достигане до метастатичните лезии. Този напредък превръща концепцията в клинично приложим подход. Подобни иновации са част от по-широката тенденция, при която УМБАЛ „Софиямед“ вижда бъдещето на онкологията в персонализираната грижа за пациента.

Клиничните изпитвания от фаза 1а вече показват обещаващи резултати. В проучването са лекувани 16 пациенти с напреднали солидни тумори в четири дозови нива. Не са наблюдавани дозоограничаващи токсичности, което потвърждава безопасността на препарата. При значителна част от пациентите е отчетена стабилизация на заболяването за четири месеца или повече. Особено показателен е случаят на пациент с рак на щитовидната жлеза. При него е регистрирано нормализиране на нивата на тиреоглобулин след терапията.

Значимостта на работата на доц. Медарова се потвърждава и от международното признание. Наскоро беше активиран NIH грант R44CA257093 за клинично тестване на терапията срещу метастатичен рак. Проектът е активен до август 2026 г., а доц. Медарова е главен изследовател. Нейните изследвания върху наночастици за доставка на siRNA и miRNA са публикувани в престижни издания като Nature Medicine и Cancer Research. Важно е пациентите да разбират ползите от тези процеси, тъй като пациентите в клинични изпитвания имат ранен достъп до иновативно лечение.

Пътят на доц. Медарова започва с желанието за реално отражение върху човешкия живот. Първоначално тя се насочва към медицината, но по-късно открива потенциала на фундаменталната наука. Обучението ѝ в Университета на Ню Хемпшир оформя разбирането ѝ за генетиката като основа на всяка бъдеща терапия. Днес тя разглежда биотехнологиите като област на голяма отговорност, изискваща дисциплина и научна скромност.

Исках нещо, което има реално отражение върху човешкия живот – първо медицина, после разбрах, че фундаменталната наука е начало на всяка бъдеща терапия

Бъдещето на онкологията преминава през трансформация от редуциране на туморната маса към контрол на молекулните механизми. Целта е ракът да се превърне в управляемо хронично състояние. При ранно откриване възможностите за пълно преодоляване са големи. В напреднали стадии обаче контролът е най-реалистичната цел. Генетичните изследвания са фундаментални за този прогрес, като подобни усилия се полагат и за разгадаване на българския генетичен код.

В обозрим хоризонт най-реалистичната цел е контрол и превръщане на заболяването в управляемо състояние, особено когато се диагностицира в напреднал стадий.

РНК терапиите са логично продължение на прецизната медицина. Те следват успехите на имунотерапията и таргетните агенти. Следващата стъпка е намеса в най-ранните регулаторни слоеве на заболяването. Доц. Медарова подчертава, че утвърждаването на нова научна парадигма изисква последователност и прозрачност на данните. Скептицизмът остава част от научния процес, но резултатите от клиничните фази ще дадат окончателната оценка за устойчивата полза.